복지부는 7월1일부터 8월31일까지 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’에 참여할 제약기업과 대상 약제를 공개 모집한다고 30일 밝혔다.
이번 시범사업은 단기간에 치료 효과를 검증하기 어려운 희귀질환의 특성을 고려해 환자들이 새로 개발된 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 건강보험 등재 절차를 간소화하는 것이 핵심이다.
복지부는 등재 전에 실시하던 비용효과성 평가를 실제 임상 성과에 기반한 등재 후 사후평가로 전환한다. 약가와 약제비 총액 협상은 사전에 설정한 계약 조건을 적용하는 방식으로 대체한다.
초기 약가는 미국·영국·독일·프랑스·이탈리아·스위스·일본·캐나다 등 외국 8개국의 조정 최저가 가운데 90%를 보장한다. 다만 추후 사후평가계획서에 따라 약가가 조정될 수 있다. 약제비 총액은 제약사가 요청한 금액을 기준으로 최대 300억원까지 설정하며, 이후 실제 청구액을 토대로 조정할 수 있다.
시범사업에 참여하려면 허가 절차가 진행 중이거나 이미 허가받은 희귀질환 치료제이면서 외국 8개국 가운데 3개국 이상에서 등재된 약제여야 한다. 대상 질환은 ‘본인일부부담금 산정특례에 관한 기준’에 따른 희귀질환자 산정특례 대상에 해당해야 한다.
복지부는 모집이 끝난 뒤 신청 약제를 대상으로 대체약제 유무와 질환 중증도, 건강보험 재정에 미치는 영향, 환자의 안정적인 치료 보장 계획 등을 종합적으로 평가해 최대 5개 약제를 선정할 계획이다.
권병기 복지부 건강보험정책국장은 “희귀질환 치료제의 건강보험 등재 기간을 대폭 단축해 환자들이 치료제를 조기에 사용할 수 있도록 하기 위한 방안”이라며 “희귀질환 환자들의 오랜 요구를 반영해 시행한다는 점에서 의미가 있다”고 말했다.
신대현 기자 sdh3698@kukinews.com
