알지노믹스는 RNA 치환효소 기술 기반 유전성 난청 치료제 공동연구에 따른 추가 연구비를 릴리로부터 수령했다고 22일 밝혔다.
양사는 지난해 체결한 계약에 따라 유전성 난청 치료제를 공동 연구하고 있다. 알지노믹스는 올해 상반기 두 차례 연구비를 받은 데 이어 이번에 추가 연구비를 확보하면서 양사 간 연구 협력이 원활하게 진행되고 있다고 설명했다.
이번 연구비는 계약금과 마일스톤으로 구성된 전체 계약 규모에는 포함되지 않는 별도 지급액이다. 회계 기준에 따라 수익 인식 기간에 걸쳐 재무제표상 매출로 반영될 예정이다.
RNA 치료제는 단백질이 만들어지기 전 RNA 수준에서 질병을 치료하는 약물로, 질병의 원인이 되는 단백질 생성을 차단함으로써 근원적인 치료가 가능하다. 특히 siRNA(짧은 간섭 리보핵산), ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 등 RNA 간섭 기술은 이미 일부 질환에서 상업화 단계에 진입했다.
유전성 난청 치료제 시장은 지난 4월 미국 리제네론의 ‘오타르메니’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 최초 승인을 받으면서 본격적인 성장 단계에 진입했다.
알지노믹스의 핵심은 RNA 편집·교정 플랫폼인 ‘트랜스 스플라이싱 리보자임(Trans-splicing ribozyme)’이다. 이 플랫폼은 다양한 돌연변이에 동시 적용 가능한 확장성과 DNA 변형을 일으키지 않는 안전성, 적응증에 맞는 최적의 전달 효율성을 모두 갖췄다는 점이 특징이다.
알지노믹스는 이 플랫폼을 바탕으로 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’을 비롯해 알츠하이머병, 망막색소변성증, 레트증후군 치료제 등의 연구개발을 진행 중이다. RZ-001은 최근 세계보건기구(WHO)로부터 국제일반명(INN) ‘타스피티마젠 아드벡(Taspitimagene advec)’을 부여받았다.
INN을 확보하면 해당 물질은 글로벌 학술·규제·의료계에서 공식 성분명으로 통용될 수 있다. 또 기술이전 협상이나 사업화 미팅에서 물질 정보를 보다 명확하게 검색·분류하고, 표준화된 규격으로 이해할 수 있는 기반을 마련하게 된다.
RZ-001은 현재 식품의약품안전처와 FDA로부터 임상시험계획(IND) 승인을 받고 악성 뇌종양인 교모세포종과 간세포암을 대상으로 각각 임상시험을 진행 중이다. 알지노믹스는 지난 4월 ‘미국암연구학회’(AACR)에서 아테졸리주맙·베바시주맙 병용요법의 간세포암 임상 1b/2a상 중간 결과를 공개하며 안전성과 초기 유효성 데이터를 제시했다.
알지노믹스 관계자는 “추가 연구비 수령은 RNA 치환효소 플랫폼을 기반으로 한 양사 협업이 원활하게 진행되고 있음을 보여준다”며 “글로벌 파트너십을 확대할 수 있도록 연구개발 역량을 집중하겠다”고 말했다.
신대현 기자 sdh3698@kukinews.com
