GC녹십자가 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다.
GC녹십자는 FDA 패스트트랙을 통해 미국을 필두로 한국과 일본에서 GC1130A에 대한 글로벌 임상시험을 진행할 계획이라고 23일 밝혔다. 패스트트랙은 FDA가 미충족 의료 수요가 큰 중증질환 신약 개발을 가속화하기 위해 만든 제도다.
이번 신청으로 산필리포증후군 A형 치료제인 GC1130A의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 환자 대부분이 15세 전후 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어서 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 크다.
GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처인 노벨파마와 공동으로 환자 체내에서 발현되지 않는 ‘헤파란 N 설파타제’ 효소를 뇌실 안에 직접 투여하는 방식의 ‘효소대체요법 치료제’를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 FDA로부터 희귀의약품과 소아희귀의약품으로 지정받았다.
GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사 간 협업을 통해 신속한 임상 진입을 이루고 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 밝혔다.
신대현 기자 sdh3698@kukinews.com
