[쿠키뉴스] 한성주 기자 =수억원에서 수십억원대 첨단바이오의약품의 국내 허가가 이어지고 있다. 환자들의 접근성 확보가 과제로 남았다.
첨단바이오의약품은 살아있는 세포, 조직, 유전물질 등을 원료로 개발한 세포치료제와 유전자치료다. 이런 의약품은 첨단재생바이오법에 따라 5년 이상 30년 이내 장기추적조사를 통해 안전관리가 이뤄진다. 기업들은 연구개발·제품화를 위해 정부의 지원도 받을 수 있다.
한국노바티스가 허가 신청한 ‘졸겐스마주’(성분명 오나셈노진아베파르보벡)가 지난달 식품의약품안전처(이하 식약처)의 품목허가를 얻었다. 졸겐스마주는 퇴행성 신경질환인 척수성 근위축증(SMA) 치료제다. 척수성 근위축증은 영유아에서 발생하는 희귀질환이다. 신경과 근육이 약화해 움직이지 못하게 되고 호흡곤란이 나타나는 것이 주요 증상이다.
졸겐스마주는 1회 정맥투여만으로 치료 효과를 얻을 수 있다. 적응증은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우 등이다.
졸겐스마주에 앞서 한국노바티스의 ‘킴리아주’(성분명 티사젠렉류셀)가 첨단재생바이오법 시행 후 처음으로 지난 3월5일 국내 허가를 받았다. 킴리아주는 말기 혈액암 환자에게 사용되는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 면역세포인 T세포를 환자에게서 채취해 약을 제조하는 개인 맞춤형 항암제다.
킴리아주 역시 졸겐스마주처럼 1회 투약만으로 완치에 가까운 효과를 볼 수 있다. 적응증은 재발성·불응성 ▲성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) ▲소아 및 젊은 성인(25세 이하) B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 등이다.
졸겐스마주와 킴리아주는 모두 1회 투약으로 중증·난치 상태의 환자를 회복시키는 효과를 입증해 ‘기적의 약’이라는 수식을 얻었다. 문제는 수억원에 달하는 가격이다. 졸겐스마주는 영국에서 180만파운드로 가격이 책정됐다. 한화로 환산하면 28억3600만원 수준이다. 킴리아주의 가격은 미국에서 약 45만달러(한화 5억4000만원)다. 아시아에서 최초로 킴리아의 의료보험 적용을 결정한 일본에서는 3349만엔(3억5000만원)이다. 평범한 경제력의 환자들이 부담하기는 사실상 불가능한 비용이다.
상황이 이렇다 보니 약이 국내에 들어와도, 환자들은 치료 희망을 품기 어려운 실정이다. 환자의 가족들은 청와대 국민청원 게시판에 첨단바이오의약품의 건강보험 급여 적용을 호소하는 청원글이을 게시하기도 했다. 앞서 킴리아주의 국내 품목허가가 발표되자, 국민청원 게시판에는 ‘23살 동생의 마지막 희망인 CAR-T 세포치료제(킴리아)의 빠른 건강보험 급여를 요구합니다’를 비롯해 3개 청원이 올라왔다.
신약의 급여 등재 절차도 간단하지 않다. 기업이 등재를 신청하면, 완료까지 최소 1년이 소요된다. 우선 건강보험심사평가원에서 임상적 유용성, 비용효과성, 급여적정성 등을 평가한다. 이후 건강보험공단에서 약가 협상을 진행하고, 보건복지부의 심의를 거쳐 약가가 고시된다.
한국노바티스 관계자는 “킴리아주와 졸겐스마주 모두 국내 품목허가와 동시에 급여 신청을 위한 서류를 접수했다”며 “킴리아주는 항암제이기 때문에 우선 암질환심의위원회 통과를 기다리는 상태”라고 말했다. 이어 “치료제에 대한 환자들의 접근성을 확보하기 위해 노력 중이다”라고 덧붙였다.
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