[고품격 건강사회만들기 토론회] 다발골수종 신약 보험적용 근본 대안은?

◇참석자=건강보험심사평가원 약제등재부 김국희 부장, 대한혈액학회 다발골수종연구회 이제중 위원장(화순전남대병원 교수), 한국다발성골수종환우회 백민환 회장, 쿠키뉴스 조민규 기자

◇진행=원미연 쿠키건강TV 아나운서

◇연출=홍현기 쿠키건강TV PD

◇방송=6월 9일(금) 오후 7시20분

Q. 정확히 희귀질환이라는 것은 무엇인가?

이제중=우리나라 희귀질환 기준에 따르면 환자들이 2만명 이하인 질병을 희귀질환이라고 규정하고 거기에 다발골수종이 속한다. 다발골수종은 혈액종양 중 하나로 희귀질환에 포함된다. 희귀질환의 개수에 대한 통계는 없는 것으로 알고 있다.

김국희=희귀질환이라고 따로 통계를 잡고 있지 않지만 정부에서 희귀난치성질환에서 대해서 지원하는 사업이 있다. 이 사업을 통해 환자들이 본인부담 특례 지원과 관리를 받고 있으며, 해당 사업을 통해 관리하는 희귀난치성질환 리스트는 있다. 희귀질환관리법은 우선 건강보험에 대한 지원책이다. 희귀질환관리법을 통해 건강보험 본인 부담금을 낮추거나 신약에 건강보험을 적용하는 데 있어 특례제도를 운영하는 등의 조치를 적용하고 있다.

Q. 새 정부에 희귀질환 관련 정책 혹은 공약이 있었는지?

조=문재인 대통령의 공약을 보면 보편적 보장성 확대, 즉 ‘비급여의 전면 급여화’를 주장했고, 이와 더불어 재난적 의료비 개선과 신약의 약가에 관련된 부분에 대한 공약을 제시했다. 세부적으로 들어보면 해당 공약들에 해석의 여지가 있다. 보편적 보장성은 지난 정부의 보장성 강화 정책이 중증질환에만 치우쳐 있다 보니 지금까지 보장을 받지 못했던 질병에 보장성이 확대될 가능성이 있다고 본다. 그러나 ‘비급여의 전면 급여화’는 실현 불가능한 공약이라고 본다. 새 정부가 의미한 것은 모든 비급여를 급여화 하겠다는 것이 아니라, 원래 급여가 적용되었다가 퇴출됐거나 급여 등재를 위해 노력하고 있는 제품을 우선적으로 급여하겠다는 취지라고 해석된다. 또 기존 4대 중증질환 중심의 보장성 강화에서 다른 질병으로 어느 정도 확대될 수 있을지는 조금 더 지켜봐야 한다. 의료비가 가장 중점적이다. 희귀질환 치료제의 급여가 다른 질환 치료제보다 어려운 이유는 환자를 찾기가 어렵기 때문이다. 이전에 발굴된 환자들을 통해 ‘메디컬푸어’가 이슈화가 된 적이 있기 때문에 정부에서 의료비로 인해 생계에 어려움을 겪는 일이 더 이상 발생하지 않도록 하기 위해 적극적으로 지원하지 않을까 예상한다.

김=희귀질환은 치료제가 비싸고 장기적으로 투여해야 하기 때문에 개인의 부담이 크고, 그렇기 때문에 급여가 적용되지 않으면 사용할 수 없다는 것이 문제다. 정부에서도 이를 해소하기 위해 2013년 9월부터는 경제성평가를 탄력적으로 운영해서 고가 약제라도 급여가 가능하게 했다. 또 2015년 5월부터는 경제성평가를 면제할 수 있는 트랙도 만들고, 위험분담제를 실시해서 치료제가 너무 고가일 경우 제약사가 위험을 분담할 수 있도록 하는 제도를 적용하는 등의 노력을 해 왔다. 그럼에도 불구하고 여전히 신약 등재까지 기간이 오래 걸리기 때문에 이를 단축하는 방안을 검토하고 있다.

백=환자들의 질병 극복에 있어서 가장 중요한 것은 치료제다. 따라서 신약이 출시 후 빠른 시일 내에 급여 등재돼 환자들이 적시에 복용·투여할 수 있도록 희귀질환 관련 제도의 개선이 꼭 필요하다고 본다.

Q. 다발골수종. 이름이 어려운 질환이다. 혈액암의 하나로 알고 있는데 어떤 질환인가?

이=다발골수종은 골수에서 비정상적인 세포가 증식해서 여러 가지 증상을 가져오는 질환이다. 고칼슘혈증, 신부전, 빈혈, 골병변, 면역기능 저하로 인한 감염 등이 주요 증상이라고 할 수 있다. 원인은 잘 알려져 있지 않다. 흔히 주위에 있는 제초제나 살충제 또는 방사선에 노출된 사람들을 대상으로 발병률이 높다고 알려져 있지만, 일반적으로 대다수 환자들에게서 발병하는 원인은 밝혀져 있지 않다. 국내 다발골수종 환자는 8000명 정도 되는 것으로 알려져 있다. 발병률은 10만명 당 2.5명으로 국내에서는 1년에 1400명 정도에서 발병되는 것으로 알고 있다. 국내 환자의 진단 평균연령은 67세다. 우리나라에서 다발골수종 환자 수는 증가추세다. 고령화가 심화될수록 더 가속화 될 것으로 전망한다. 증상을 보이지 않는 다발골수종의 경우 치료를 하지 않지만, 증상이 있는 경우에 1차 치료 후에는 예후가 좋다. 문제는 시간이 지나면서 상당 수의 환자에게서 질병이 진행되며, 2차 치료 후에는 예후가 좋지만 이후에 곧 재발하는 과정이 반복된다는 점이다. 따라서 다발골수종 치료에 있어 다양한 치료옵션이 필요하다. 다발골수종은 혈액암의 일종이므로 질환 특성상 재발률이 높다. 또한 혈액암은 다른 암과는 달리 환자가 조혈모세포이식 대상인지 아닌지 검사하게 되는데, 우리나라에서는 조혈모세포이식에 대한 보험이 65세 미만 환자에게만 적용되고 있다. 따라서 65세 미만의 건강한 환자들은 1차 치료 후 조혈모세포이식을 진행하고, 이식이 불가능한 환자의 경우 구제요법을 시행한다.

백=환우 입장에서는 거의 대부분의 환자가 재발을 겪는 것 같다. 즉 다발골수종은 ‘재발하는 암’이라는 인식이 있다. 또한 재발 후에는 대부분 예후가 좋지 않고 완치가 불가하다. 다발골수종은 고령의 환자들에게 나타나는 질환이기 때문에 환자 가족들이 치료비를 부담하고 있다. 이러한 상황에서 환자 본인이 적극적인 치료제를 찾기 보다는, 당장 부담이 적은 치료법을 선택할 수 밖에 없는 경우가 대부분이다. 또한 환자들이 고령이다 보니, 자녀들이 기존 생활비에 더해 치료비까지 부담해야 하는 경우가 생긴다. 환우회 커뮤니티에 실제로 며느님이 시어머니의 치료를 위해 비급여 약제를 쓰고 싶어하는 상황에 대해 고민을 토로하기도 했다. 환자 입장에서는 효과가 좋은 치료제로 치료받고 싶어하는 마음이 있지만 자식 입장에서 선뜻 고가의 신약 비용을 부담하기 쉽지 않은 것이다. 더불어 고가 항암 신약으로 인해 ‘메디컬푸어’가 양산되는 상황은 매우 심각하다고 본다. 신약을 쓴다면 1년에 1억에서 1억2000만원 정도 들어간다고 추산한다.

조=우선 희귀질환 환자들은 차라리 암에 걸리는 것이 더 낫다고 말한다. 희귀질환이라 소외된다는 점 때문이다. 다발골수종의 경우 재발이 잦고 환자 연령대 자체가 높다 보니 자녀들이 치료비를 부담하게 되는데, 동시에 환자들은 살고 싶어하는 의지가 강하기 때문에 환자들의 고민과 갈등이 깊어진다

이=1차 치료제 이후 병이 재발해 2차, 3차, 4차 치료를 하다 보면 달리 치료할 수 없는 시점이 찾아온다. 이럴 경우 의사로써 신약을 권고해야 하지만, 동시에 신약으로 인해 환자에게 경제적 부담을 안겨야 한다는 딜레마에 직면하게 된다. 다른 질환과 달리 다발골수종은 한 번의 치료로 완치할 수 없고 장기적인 치료가 필요한 질환인 만큼, 의사들이 환자들에게 신약을 권고하기는 더욱 어려운 부분이 있다.

Q. 허가된 다발골수종 치료제는?

김=일단 지금까지 급여되고 있는 항암제는 1군과 2군으로 나뉘어서 급여되고 있다. 1군은 암세포뿐만 아니라 모든 세포를 죽이는, 전방위적이고 고전적인 항암제이다. 2군 항암제는 표적항암제 등의 치료제로 별도로 급여기준을 적용하고 있다. 최근에는 벨케이드, 레블리미드, 키프롤리스 등의 항암제가 출시됐다. 신약이 급여에 등재되기까지의 절차를 말씀 드리자면 우선 신약의 효과가 기존 치료제보다 좋은지 검토하게 된다. 그 후 급여범위 등의 조건을 검토하고 신약의 가격 적정성을 평가하게 된다. 국내 신약급여 등재가 느린 이유 중 하나는 약가가 점차 높아지면서 정부와 제약사의 협상을 통해 가격 조정에 시간이 많이 소요되기 때문이다.

백=환자들이 제일 궁금해 하는 것은 재발 했을 때 어떤 치료옵션이 있는지, 그 약의 보험급여가 되는지 여부다. 실제로 환자들이 환우회에 관련 질문들을 많이 하는데, 늘 희망적인 답변만 드리지 못하고 있어 마음이 아프다. 실제 재발에 사용할 수 있는 키프롤리스라는 신약의 무진행생존기간이 26.3개월로 굉장히 오랜 기간 동안 환자들이 치료를 받으면서 생명을 유지할 수 있는데, 아직까지 비급여로 남아있다. 때문에 환자들이 이 약제에 대해서도 많이 질문을 하고 있지만, 비급여 약제이기 때문에 약제의 효과가 매우 좋음에도 불구하고 선뜻 권유하기 힘든 상황이다.

Q. 현재 다발골수종 급여현황은 어떤가? 

김=키프롤리스가 식약처 허가를 받았고 현재 급여 평가 과정 중이다. 물론 무진행생존기간이 기존 치료제 대비 매우 좋은 것으로 알려져 있지만 아직까지 급여 검토 중이기 때문에, 등재하기 까지는 등재기간이 길건 짧건 간에 비급여로 쓸 수 밖에 없다. 이 때 쓰이는 의료비에 대해서는 ‘재난적 의료비’라고 해서 정부가 일부 지원을 해주고 있지만 저소득층을 중심으로 혜택을 주고 있기 때문에 모든 환자들에게 지원이 되지는 않는다. 차기 정부에서 재난적 의료비를 확대하겠다는 방침이 있는 것으로 알고 있어서 기대하고 있다. 또한 기존 2차에만 급여가 인정됐던 치료제에 대해 임상적인 근거가 쌓이면 1차 치료에 대한 급여까지 확대하는 것도 현재 검토 중이며, 빨리 진행될 수 있도록 노력할 것이다. 

이=우리나라가 실질적으로 선진국 도약을 했지만 다발골수종 치료에 있어서는 선진국이 아닌 것 같다. 미국 국립암종합네트워크(NCCN) 가이드라인과 비교를 해 보면 그 차이가 드러난다. 현재 우리나라 1차 요법 중 가장 큰 문제가 되는 약제가 레날리도마이드와 덱사메타손을 병용하는 요법이다. NCCN 가이드라인에서는 표준요법으로 권고되고 있지만 우리나라에서는 급여가 적용되지 않고 있다. 또한, 재발·불응성 다발골수종 치료에서 사용하는 키프롤리스의 3제 병용요법(KRd)과 2제 병용요법(Kd)이 급여 적용을 기다리고 있다. 또, 익사조밉, 다라투무맙, 엘로투주맙 등 허가를 기다리고 있는 약제들이 많이 있다. 

조=치료제가 많다는 것은 좋은 것이고 현재 치료 요법도 굉장히 많지만, 이들 모두가 급여등재를 목표로 하고 있다는 문제가 있다. 또한 이들을 모두 급여등재 하려면 재정 부담이 너무 크기 때문에 불가능하다. 다발골수종 치료제만 모두 급여에 등재한다면 형평성 문제가 있을 것이다. 결국 이 문제를 해결하기 위해서는 제약사와 정부 양측이 어느 정도 양보해야 한다. 결국 가장 중요한 것은 국민의 건강이기 때문이다. 따라서 충분한 자료제출이 필요하며 정부도 단순히 급여신청을 끊어내기 보다는 조금 더 유연성을 갖고 협상에 임해야 한다고 본다

백=재발한 다발골수종 환자들의 이야기를 들어보면 특정 치료제가 본인에게 특히 효과가 있다고 느낀다. 그런데 현재 급여기준에 따르면 재발·불응성 다발골수종의 경우 최소반응(MR) 이상의 상태를 보여야 지속적으로 급여가 적용되고 있어 매우 안타깝다. 

이=보충설명을 하자면 과거에는 2차 약제를 사용한 경우 지속 투여를 위한 기준이 있었다. 4주기를 투여했을 때 부분반응(PR, M단백이 50% 감소한 것)을 보이는 환자에 대해서는 급여 적용이 유지됐다. 다행히 기준이 완화되어 최소반응(MR, M단백이 25% 이상 감소한 것)을 보이는 환자에 대해서도 급여 적용이 유지되는 것은 고무적이라 할 수 있다. 다만 여전히 부족하다는 것이 문제다. 의료진 입장에서는 고형암에서처럼 병이 진행하지 않는 안정적 질병(SD) 이상의 반응을 보이면 급여를 유지해 줬으면 한다.

김=결국 치료제는 한정돼 있고 병은 재발하기 때문에, 우리가 가지고 있는 치료제라는 무기를 효율적으로 사용해야 한다. 즉 너무 빨리 사용해도, 너무 늦게 사용해도 안 된다는 뜻이다. 말씀하신 치료평가 기준은 과거에 부분반응(PR)을 기준으로 하다가 최근 최소반응(MR)까지 확대된 것이다. SD까지 급여를 적용하는 것에 대해서는 검토 중이므로 조금만 더 기다려 줬으면 좋겠다. NCCN은 미국의 가이드라인이고 현재 심평원은 유럽 가이드라인, 교과서, 학회 의견 등을 모두 참고해 논의를 진행하고 있다. 또한 ‘암질환심의위원회’라는 외부 혈액종양 전문가 집단이 있는데 치료제에 대한 급여 기준이나 급여 범위 평가를 함께 논의하고 있다.

이=암질환심의의원회에는 암 질환을 다루는 전문가들이 많이 포함돼 있다. 저희(의학계)가 요구하는 것은 다발골수종에 대한 전문가들이 모여 있는 ‘한국다발골수종연구회’의 이야기를 많이 들어주셨으면 좋겠다는 것이다.

백=다른 항암제도 마찬가지지만 다발골수종의 경우 적절한 시기에 급여가 꼭 이루어졌으면 좋겠다. 항암제라는 약 자체가 아주 독하기 때문에 환자 상태가 호전된 상태에서 신약 치료를 받아야 하는데, 이렇듯 독한 항암치료를 계속해서 상태가 70~80% 악화됐을 때 신약이 겨우 등재되어 쓰다 보니 치료에 도움이 되지 않는다. 따라서 환자가 신약을 필요로 하는 시기에 꼭 등재됐으면 좋겠다. 몸이 90% 정도 악화되고 나서 약물 부작용을 겪고 있을 때서야 급여에 등재되는 것은 너무 늦다.

Q. 그 중 키프롤리스 약제의 효과가 좋고 환자 요구도가 높다. 실제로 어떻게 치료되고 효과와 안전성은 어떤가?

이=키프롤리스는 기존에 사용하던 벨케이드를 개선한 치료제로, 벨케이드의 부작용인 신경병증을 줄이고 약제의 효과를 강화시킨 특성이 있다. 최근 키프롤리스의 대규모 3상 연구 2건이 발표됐다. 먼저 키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손(KRd)과 레날리도마이드+덱사메타손(Rd)를 비교한 ASPIRE 연구에서는 KRd가 Rd에 비해 무진행생존기간(PFS)을 8개월 이상 연장했다. KRd의 무진행생존기간은 26개월 정도로 나타났는데, 그간 20개월 이상의 PFS를 입증한 2차 치료제는 없었다 또 다른 임상은 키프롤리스+덱사메타손(Kd)과 기존 치료법인 보르테조밉+덱사메타손(Vd)를 비교한 ENDEAVOR 임상이다. 해당 임상에서 Kd는 Vd에 비해 2배 이상 개선된 무진행생존기간을 입증했다. 이렇듯 최근 출시된 약제들이 기존의 약제보다 적은 부작용으로 유의한 효과를 보이고 있어 현재 많이 논의되고 있다.

Q. 키프롤리스의 경우 경제성 평가 자체가 어렵다는 이야기가 나오는 이유는?

조=3가지 약제 모두 급여 적용을 해 주면 좋겠지만 현실적으로 어렵기 때문에 경제성평가를 하는 것이다. 결국 약가를 중심에 두고 약제의 효용성이 얼마나 되는 것인지를 보는 것인데, 이전 약제 대비 키프롤리스의 효과는 자료제출을 했다고 하니 심평원이 이를 검토하면 될 것이라고 본다. 

김=경제성평가는 기존 치료제와 신약의 효과 대비 약가를 비교하는 것이다. 문제는 다발골수종의 경우 약가가 비싼 편이기 때문에 적정 약가 선을 맞추려 노력하는 데 시간이 많이 소요된다. 문제는 최근 출시되는 신약들의 가격이 점점 더 높아지고 있어, 시간이 더 많이 걸린다는 것이다.

백=현재 많은 신약들이 OECD 국가들이나 A7 국가들에서는 이미 급여에 등재되어 있다. 하지만 우리나라는 경제성평가 때문에 급여에 어려움을 겪고 있다. 누구나 알고 있듯 환자들은 약가 때문에 급여를 적용 받지 못한다는 것에 대해 안타까워하고 있다. 그런데 제약사는 약값을 올리려 하고 정부는 내리려 하는 상황에서 환자들만 피해를 보고 있다. ‘고래 싸움에 새우 등 터지는’ 격이다. 이런 상황이 빨리 타개되었으면 좋겠다. 

김=경제성평가의 문제는 결국 약가 문제이기도 하다. 정부는 이러한 문제를 해결하기 위해 경제성평가가 어려운 약제를 위한 면제 특례제도를 마련해 두기도 했다. 환자들은 ‘약이 없으면 포기하겠는데, 약은 있는데 돈이 없어 못 쓰는 것이 희망고문’이라고 말씀하신다. 이러한 상황을 고려해서 최대한 빨리 치료제가 급여등재 될 수 있도록 방법을 모색하겠다. 새 정부의 기조가 ‘비급여의 급여화’에 맞춰져 있는 것도 그렇고, 항상 환자가 중심에 있는 것도 사실이기 때문에 새로운 방법을 고민해야 할 시점이라고 본다. 또한 심평원도 제약업계와 정기적인 간담회, 설명회 등을 통해 우리의 입장을 전달하고 또 제약사에서 요구하는 내용을 듣는 소통의 기회를 늘리고 있다. 또 경제성평가 등 급여등재 기간을 최소화 하기 위해 작년 9월부터 심평원에서 사전지원서비스를 통해 컨설팅을 제공하고 있다. 앞으로 제약사와의 소통을 통해 신약을 더 빨리 등재할 수 있는 방법을 모색하려 한다. 

Q. 마무리 발언

이=오늘 이야기를 들어보니 내용이 긍정적이었다. 현재 환자들이 많은 어려움을 겪고 있는데, 수많은 약들이 개발되고 있으므로 머지 않아 장기생존이 가능해 지지 않을까 생각한다. 두 번째는 제약업계와 정부에 대한 제언인데, 제약사는 국내 시장상황에 맞게 약가를 조정해서 들어왔으면 좋겠다. 또 새 정부가 복지예산을 조금 확대해서 약이 있는데도 불구하고 치료를 하지 못하는 불행한 일이 없었으면 좋겠다. 마지막으로 현재 우리나라에는 전문가들이 급여결정에 참여할 수 있는 여러 가지 시스템이 있는데, 이에 더해 정부가 일선에서 진료하고 있는 전문가들과도 함께 의견을 교환해서 슬기롭게 극복해 나갈 수 있었으면 한다. 

백=이번 토론회를 통해서 정부의 입장과 계획을 들을 수 있었다. 돈이 없어서 신약이 있음에도 불구하고 약을 먹지 못하고 운명을 달리하는 환자들이 더는 없었으면 좋겠다. 말씀 드린 내용이지만, 이미 허가된 약은 하루빨리 급여등재될 수 있었으면 한다. 거는 기대가 크다. 

조=취재를 하면서 가장 많이 듣던 말이 ‘살기 위해 기회를 달라고 요청하는 것이지, 살려달라고 하는 것이 아니다’였다. 예전에는 약이 없어서 ‘살려주세요, 해외에는 약이 있나요’ 이런 문의가 많았는데, 요즘은 인터넷을 통해 웬만한 치료제 정보는 다 찾을 수 있다. 그런데 문제는 살 수 있는 기회가 없다는 것이다. 이런 점에 대해서는 정부가 환자의 목소리에 응답해 줄 필요가 있다. 또한 심평원에 대한 업계의 불만 중 심평원에서 너무 타이트하게 평가해서 공단에서 할 일이 없다는 이야기가 있다. 공단은 가격에 대해 최종결정만 내리는 분위기로 가고 있는데, 정부가 재정을 아끼려 하는 기조 때문인 것 같다. 다만 정부도 환자들이 요구하는 바를 듣고 있는 듯 하니 좋은 결과가 있을 것이라고 예상하고 있다.

김=우리 모두 마음은 동일한 것 같다. 환자가 중심에 있는 것은 맞다. 요즘 허가되는 약들은 기존 치료제들보다 효과를 개선한 약들이 많아 상당히 고무적이다. 다만 가격이 비싸지는 부분을 해결하기 위해 적절한 가격을 빠른 시간 내에 결정할 수 있는 제도나 방법들을 찾기 위해 노력할 필요가 있다. 급여등재를 통해 국민들이 효과 있고 안전한 약을 저렴한 가격에 빨리 사용할 수 있도록 방법을 모색하고 노력하겠다. songbk@kukinews.com