이소영 심평원 희귀·중증질환성과평가실장은 19일 서울 서초구 양재 AT센터에서 열린 ‘실사용근거(RWE) 심포지엄’ 기조발제에서 “이제 희귀의약품이 신약개발의 주류가 됐다”면서 “기존의 순차적인 허가·평가 체계로는 빠른 대응이 어려운 시대가 됐다”고 말했다.
그러면서 “희귀질환 치료제는 환자의 수가 적고 대조군 연구를 하기 힘들어 단일군 임상시험이나 소규모 연구가 많다”며 “관찰 기간 역시 짧아 근거의 불확실성이 존재할 수밖에 없다”고 설명했다.
이 실장은 “가속·조건부 허가를 통해 시장에 진입하는 치료제가 늘어나고 있지만 상당수가 허가 이후에도 추가 근거를 생산하는 구조”라면서 “실제 데이터를 축적하며 지속적으로 평가하는 체계가 필요하다”며 실사용근거를 대안으로 제시했다.
실사용근거(Real World Evidence)는 실제 진료 현장에서 축적한 환자 데이터 기반의 근거를 말한다.
강라원 심평원 희귀·중증질환성과평가실 부장도 실사용근거 활용을 확대해 환자 치료에 대한 접근성과 건강보험 재정의 지속가능성을 동시에 확보하겠다고 밝혔다. 현재 심평원은 임상 근거가 충분하지 않은 희귀질환 치료제 등을 대상으로 ‘약제성과평가’를 적용하고 있다.
강 부장은 “약제성과평가는 환자의 치료 접근성을 보장하면서도 근거의 불확실성을 해소하고 보험급여의 지속가능성을 확보하기 위한 제도”라며 “신약 등재 당시 확인하기 어려웠던 치료 효과와 안전성 자료를 실제 진료현장에서 지속적으로 축적하고, 이를 재평가에 반영하는 것이 약제성과평가의 핵심”이라고 강조했다.
이어 “등재 이후 자료 수집과 모니터링, 재평가까지 체계적으로 관리하는 시스템을 구축해 나가겠다”고 덧붙였다.
조도연 심평원 희귀·중증질환성과평가실 부연구위원은 국가 단위 레지스트리(데이터를 한 곳에 모아 장기적으로 관리하는 시스템)를 기반으로 실사용근거를 생산해, 이를 성과평가와 급여 관리의 핵심 근거로 활용해야 한다고 강조했다.
그는 “고가의 치료제가 확대되면서 급여 당시 임상시험 결과만으로는 실제 치료 효과를 충분히 설명하기 어렵다"며 ”청구 자료와 임상 자료를 연계한 레지스트리를 구축해 급여 이후 실제 성과를 지속적으로 확인하고 정책 결정에 반영해야 한다"고 말했다.
전재훈 기자 jjhoon@kukinews.com
