아리바이오는 AR1001 글로벌 임상 3상 ‘POLARIS-AD’의 52주 본 임상 투약을 공식 종료했다고 29일 밝혔다. 회사는 이번 투약 완료를 15년간 이어온 AR1001 연구개발 과정의 핵심 임상 관문으로 평가했다.
이번 임상은 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획 승인에 따라 2022년 12월 미국 워싱턴주에서 첫 환자 투약을 시작했다. 이후 한국과 미국, 캐나다, 유럽, 중국 등 13개국 230개 임상센터로 확대됐다.
임상에는 초기 알츠하이머병 환자 1535명이 등록됐으며 이 가운데 1348명이 52주간의 본 임상 투약을 완료했다. 지역별 등록 환자는 미국·캐나다 658명, 영국과 유럽연합(EU) 8개국 551명, 한국 200명, 중국 126명이다.
중도 탈락률은 12.2%로 집계됐다. 본 임상 투약을 마친 환자의 95.5%는 1년 추가 연장시험에 참여하기로 했다. 이에 따라 연장시험 참여자는 1250명 이상이 될 것으로 예상된다.
아리바이오는 장기간 진행되는 알츠하이머병 임상시험에서 낮은 중도 탈락률과 높은 연장시험 참여율을 기록한 점에 의미를 두고 있다. 환자와 의료진의 임상 참여 의지와 복약 순응도를 보여주는 지표라는 설명이다.
추가 연장시험은 오는 2027년 6월 말 종료될 예정이다. 회사는 장기간 복용이 필요한 알츠하이머병 치료제의 특성상 장기 투약 데이터가 안전성과 유효성을 뒷받침하는 근거가 될 것으로 기대하고 있다.
AR1001은 경구 복용이 가능한 저분자 화합물 기반의 알츠하이머병 치료제 후보물질이다. 회사에 따르면 뇌혈류 개선과 신경세포 보호, 뇌 염증 및 타우 과인산화 감소 등 다양한 기전을 통해 알츠하이머병의 복합적인 병태생리에 접근한다. 정맥주사 방식의 기존 항체치료제와 달리 경구 복용이 가능해 환자의 투약 편의성을 높이고 의료기관의 부담을 줄일 수 있다는 점도 특징이다.
아리바이오는 이번 임상을 통해 대규모 다국가 임상을 독자적으로 설계·운영·관리할 수 있는 역량을 확보했다고 평가했다. 이를 기반으로 AR1001의 적응증 확대와 루이소체 치매 치료제 ‘AR1005’, 차세대 뇌질환 전자약 등 후속 중추신경계(CNS) 파이프라인 개발을 본격화할 계획이다. 아리바이오랩의 면역증강 플랫폼과 연계해 퇴행성 뇌질환 백신과 면역 기반 치료 전략도 확대한다.
상업화 준비도 진행 중이다. 아리바이오는 AR1001의 알츠하이머병 적응증과 관련해 총 10조원 규모의 글로벌 판권 계약을 확보했다고 밝혔다. 주요 계약은 삼진제약과의 국내 판권 계약 1000억원, UAE 국부펀드 산하 제약사 아르세라와의 중동·남미·북아프리카 판권 계약 1조2400억원 등이다. 중국 푸싱제약과는 중화권 1조200억원, 아세안 지역 6300억원 규모의 계약을 체결했다. 북미와 유럽, 일본 등 주요 시장의 판권 계약 규모는 7조원이다.
아리바이오는 임상 투약 종료에 따라 데이터 클리닝과 데이터베이스 잠금, 통계 분석 등 탑라인 결과 도출을 위한 후속 절차에 착수한다. 주요 유효성과 안전성 지표를 담은 탑라인 데이터는 오는 9월 말부터 10월 사이 공개할 예정이다. 이번 임상에서 확보한 유효성·안전성·바이오마커 데이터는 AR1001의 허가 전략과 글로벌 파트너십 확대, 적응증 확장에 활용될 전망이다.
정재준 아리바이오 대표는 “알츠하이머병 치료제의 글로벌 임상 3상을 독자적으로 완주한 것은 환자와 가족, 연구자와 의료진, 주주, 임직원, 파트너사가 함께 만들어낸 결실”이라며 “참여한 모든 분께 깊이 감사드린다”고 말했다.
이어 “이제 가장 중요한 과제는 데이터를 정확하고 투명하게 분석하는 것”이라며 “올가을 공개할 AR1001의 탑라인 데이터를 통해 국내에서 개발한 글로벌 신약의 가능성을 입증하겠다”고 덧붙였다.
신대현 기자 sdh3698@kukinews.com
